ما #أغلى_دواء في العالم حتى اللحظة؟ وما سعره؟ وما #المرض الذي يعالجه؟ وما الشركة التي تصنعه؟
الجواب هو دواء ” #زولجنسما” (Zolgensma)، وتصنعه شركة ” #نوفارتس ” (Novartis)، ويعمل على #علاج #مرض_وراثي هو “ضمور العضلات الشوكي” (spinal muscular atrophy SMA).
ويصيب هذا المرض الوراثي النادر واحدًا من بين كل 10 آلاف طفل في جميع أنحاء العالم، وعندما لا يعالج -في أخطر صوره- فإنه يؤدي إلى الوفاة في 90% من الحالات قبل عمر عامين.
وحصلت الشركة المصنعة نوفارتس على الضوء الأخضر الثلاثاء الماضي لبدء إنتاج ثان لعقار زولجنسما، ووعدت بتسهيل الوصول إلى هذا الدواء عبر التفاوض على شروط الخصم مع الدول.
بدء موقع إنتاج ثان لعقار زولجنسما
وفي تقرير نشرته صحيفة “لوتون” (letemps) الفرنسية، قال الكاتب رام إتواريا إن شركة نوفارتس أكدت خبر بدء موقع إنتاج ثان لعقار زولجنسما؛ إذ أفادت الشركة للصحيفة بأنها “ستعزز برنامج ’الوصول الموسع‘ الذي يهدف إلى تقديم عقار زولجنسما”.
وأوضح الكاتب أنه تمت الموافقة على إنتاج #عقار زولجنسما في الولايات المتحدة عام 2019، وفي العام التالي حصل على الموافقة في الاتحاد الأوروبي وسويسرا، وقد أنقذ بالفعل حياة 18 ألف طفل في برامج البحث والتجارب السريرية.
وبعد ذلك، تم منح 100 جرعة مجانا عام 2020، وتم إعطاء المزيد منها عام 2021 للمرضى الذين لولا ذلك لم يكونوا قادرين على دفع تكاليف العلاج، مع العلم بأن العلاج لا يتطلب سوى جرعة واحدة للمريض.
السعر في سويسرا سري
يبين الكاتب أن عقار زولجنسما يعد أغلى علاج في العالم. ووفقا لتقرير في “فوربس” (Forbes) فإن سعر الجرعة الواحدة 2.1 مليون دولار.
ويلفت الكاتب إلى أن شركة نوفارتس تستعد من الآن فصاعدا لزيادة طاقتها الإنتاجية. وفي الواقع، منحت إدارة الغذاء والدواء الأميركية الضوء الأخضر الثلاثاء الماضي لموقعها الصناعي في مقاطعة دورهام بولاية كارولينا الشمالية، وستقوم أيضا بتصنيع منتجات للتجارب السريرية لعلاجات جينية أخرى.
وقالت الشركة، في بيانها الصادر الثلاثاء الماضي إن “مركز الابتكار” يعد حرما جامعيا للابتكار يستفيد بالفعل من التعاون مع الحكومة الأميركية، في حين قال حاكم ولاية كارولاينا الشمالية روي كوبر إن “ترخيص التشغيل هذا يضع ولايتنا في طليعة العلاجات الجينية المتطورة ونتطلع إلى مواصلة تعاوننا مع شركة نوفارتس”.
وبناء عليه، سيكون للشركة السويسرية متعددة الجنسيات موقع إنتاج ثان في الولايات المتحدة لعلاج الأمراض الوراثية، فالموقع الأول في مدينة ليبرتيفيل في ولاية إلينوي.
وحسب الكاتب، سيبدأ إنتاج موقع مقاطعة دورهام في غضون 6 أشهر، في حين صرحت شركة نوفارتس بأن “العلاجات الجينية المعقدة والمكلفة لإنتاجها جزء واعد من الطب لعلاج الأمراض الخطيرة التي كانت تعد حتى الآن غير قابلة للشفاء”.
ويكشف الكاتب عن أن عقار زولجنسما حقق العام الماضي 1.3 مليار دولار، مشيرا إلى أن الرئيس التنفيذي لشركة نوفارتس، فاسانت ناراسيمهان، قال خلال عام 2020 إن “الموافقة المحتملة على استخدام هذا العلاج في أوروبا تمثل فرصة لكسب مليارات الدولارات”.
ودافعت شركة نوفارتس عن سعر العقار من خلال تسليط الضوء على مبلغ 8.7 مليارات دولار تم دفعها، لشراء حقوق تصنيع الدواء حتى عام 2028 من المختبر الأميركي “أفكسيس” الذي طور العقار.
طلب متزايد على العقار
ويلفت الكاتب إلى أنه تم إطلاق برنامج “الوصول الموسع” عام 2019، علما بأن هذا البرنامج لا يدعو إلى الوصول المجاني للدواء. ورغم جائحة كوفيد-19 التي انتشرت بين عامي 2020 و2021 وقيود الإمداد والعقبات التنظيمية واللوجستية الأخرى، فقد تمكنت نوفارتس من توصيل عقار زولجنسما إلى أكثر من 26 دولة.
ومن الناحية العملية، تتفاوض الشركة مع الدول بشأن حسومات الشراء، حسب بيان الشركة التي أكدت أن العقود تستند إلى إمكانياتها الشرائية وقدرتها المالية وشروط الدفع السنوية أو المؤجلة.
ما الضمور العضلي الشوكي؟
ضمور العضلات الشوكي مرض جيني وراثي يجعل العضلات ضعيفة، ويسبب للمصاب مشاكل في الحركة، ويزداد تفاقم المرض مع الوقت، ولا يوجد علاج حالي للمرض، ولكن هناك علاجات تساعد المريض على التعامل مع الأعراض وتحسين حياته، وفقا لخدمات الصحة الوطنية في ويلز.
ولا يؤثر المرض على ذكاء الطفل أو قدرته على التعلم.
في معظم حالات الضمور العضلي الشوكي، يولد الطفل بالمرض إذا كان كلا أبويه يحملان الجين الذي يسبب المرض. وعادة لا يكون الأبوان مصابين بالمرض، لكنهما يحملان نسخة من الجين، أي أن الجين متنحٍّ، وكي يصاب الطفل بالمرض يجب أن يحمل نسختين منه: واحدة من الأب والثانية من الأم.
وإذا كان الأبوان حاملين لجين المرض، فإن هناك احتمالية 25% أن يولد الطفل مصابا به، واحتمالية 50% أن يحمل الطفل الجين فقط، من دون الإصابة بالمرض، واحتمالية 25% ألا يحمل الطفل الجين إطلاقا.
وتشمل أعراض الضمور العضلي الشوكي:
ضعف الساقين والذراعين أو رخاوة فيهما.
مشاكل في الحركة مثل المشي أو الجلوس.
ارتعاش في العضلات.
مشاكل في العظام والمفاصل.
صعوبات في البلع.
صعوبات في التنفس.
زولجنسما سعر الجرعة الواحدة منه 2.1 مليون دولار (شترستوك)
أنواع الضمور العضلي الشوكي
هناك عدة أنواع من المرض تبدأ في أعمار مختلفة، كما يلي:
النوع الأول
يصيب الرضع الصغار، وتظهر الأعراض خلال أول 6 أشهر من العمر، ويكون لديهم ضعف شديد في الذراعين والساقين، وصعوبات في الحركة والأكل والتنفس والبلع، ولا يستطيع الطفل رفع رأسه أو الجلوس.
ويموت عادة المصابون بهذه النوع في السنوات الأولى، وذلك نتيجة مشاكل التنفس.
النوع الثاني
في هذا النوع تظهر الأعراض على الأطفال المصابين عند عمر 7 أشهر و18 شهرًا، وتكون أقل شدة من النوع الأول، وتشمل ما يلي:
أن يكون الطفل قادرًا على الجلوس من دون مساعدة، لكن لا يكون قادرا على الوقوف أو المشي.
ضعف في الذراعين والساقين.
رعشة في الأصابع واليدين.
لاحقا تتطور مشاكل في المفاصل، مثل انحناء العمود الفقري (الجنف).
ضعف عضلات التنفس وصعوبة السعال، مما يكن أن يعرضهم لخطر الإصابة بالالتهابات التنفسية.
هذا النوع قد يقلل متوسط العمر المتوقع، ولكن معظم الأطفال المصابين يعيشون حتى سن البلوغ، ويمكن أن يعيشوا حياة طويلة.
النوع الثالث
تظهر عادة الأعراض بعد 18 شهرًا من العمر، ولكن في بعض الأحيان قد لا تظهر حتى مرحلة الطفولة المتأخرة أو مرحلة البلوغ المبكرة.
وأعراض هذا النوع تشمل ما يلي:
المصاب يكون قادرا على الوقوف والمشي من دون مساعدة، لكنه قد يجد صعوبة في المشي أو القيام من وضعية الجلوس.
مشاكل في التوازن، أو صعوبة في الجري.
اهتزاز بسيط في الأصابع.
المشي قد يصبح أكثر صعوبة مع مرور الوقت، وقد يفقد المصاب القدرة على المشي عندما يكبر.
وهذا النوع الثالث لا يؤثر عادة على متوسط العمر المتوقع.
النوع الرابع
يصيب البالغين ويبدأ عادة في مرحلة البلوغ المبكر، وتشمل أعراضه ما يلي:
ضعف في اليدين والقدمين.
صعوبة في المشي.
اهتزاز وارتعاش العضلات.
وهذا النوع الرابع يتفاقم مع مرور الوقت ببطء، لكنه لا يسبب مشاكل في التنفس أو البلع، ولا يؤثر على العمر المتوقع.
